Wenn wir von Stammzellen sprechen, dann meinen wir blutbildenden Stammzellen (hämatopoetische Stammzellen). Diese sitzen im Knochenmark und sorgen bei gesunden Menschen für die Produktion der roten Blutkörperchen (Erythrozyten für Sauerstofftransport), weißen Blutkörperchen (Leukozyten für Immunabwehr) und Blutplättchen (Thrombozyten für Blutstillung). Dafür teilen sich die Stammzellen regelmäßig und reifen zu einer der genannten Zellen heran.
Im Fall von Blutkrebs mutiert eine Zelle auf dem Weg zur reifen Zellen und fängt an, sich unkontrolliert zu vermehren. Diese funktionslosen Zellen fluten dann das Knochenmark und Blut und verdrängen die normale Blutbildung. Da also die normalen Blutzellen und ihre Funktionen zunehmend fehlen, treten Symptome wie Müdigkeit, Blässe, Atemnot, häufige Infekte oder vermehrte Blutungen und blaue Flecken auf. Unter dem Mikroskop ist das Blut voller gleichförmiger Klone.
Dabei umfasst der Sammelbegriff Blutkrebs mehrere Krankheiten, die sich darin unterscheiden, welche Zelle entartet und wie schnell sie die Krankheit entwickelt. Dazu zählen Leukämien (Akute Lymphatische Leukämie, Akute Myeloische Leukämie, Chronische Lymphatische Leukämie, Chronische Myeloische Leukämie), Lymphome und Myelome.
Es gibt verschiedene Strategien zur Behandlung von Blutkrebs, wie die Chemotherapie, Bestrahlung oder Immuntherapie. Jedoch ist die allogene Stammzelltransplantation (mit fremden Zellen) für viele an Blutkrebs erkrankte Menschen häufig die letzte Chance auf Heilung. Denn mit dem neuen, gesunden blutbildenden System wird auch ein neues Immunsystem mit übertragen, das sich aggressiv gegenüber den Krebszellen verhält.
Während die chronischen Leukämieformen, die Akute Myeloische Leukämie sowie das Myelom und Lymphom eher Erkrankungen des (hohen) Erwachsenenalters sind, ist die Akute Lymphatische Leukämie der häufigste Krebs im Kindesalter. Die Heilungschancen sind für viele Kinder heutzutage gut, das liegt auch daran, dass die Stammzelltransplantationen in den letzten Jahrzehnten immer erfolgreicher und sicherer wurden.
Da durch die allogene Stammzelltransplantation ein neues blutbildendes System sowie ein neues Immunsystem übertragen wird, kommt diese Therapie auch bei anderen schweren Erkrankungen zum Einsatz. Dazu zählen Störungen der Blutbildung wie die aplastische Anämie, die Thalassämie und die Sichelzellanämie sowie angeborene Immundefekte wie der schwere kombinierte Immundefekt (SCID).